Golodirsén
| Golodirsén | ||
|---|---|---|
| Identificadores | ||
| Número CAS | 1422959-91-8 | |
| Código ATC | No adjudicado | |
| Código ATCvet | No adjudicado | |
| DrugBank | DB15593 | |
| Datos clínicos | ||
| Estado legal | Necesita prescripción médica | |
| Vías de adm. | Vía intravenosa | |
Golordisén es un medicamento indicado en el tratamiento de determinados casos de distrofia muscular de Duchenne. Es un oligonucleótido antisentido. Solo es eficaz cuando existe una mutación confirmada del gen de la distrofina que afecta al exón 53. Se estima que únicamente el 8 por ciento de los pacientes con distrofia muscular de Duchenne tienen este tipo de mutación. [1][2][3]
Referencias[editar]
- ↑ FDA: Golodirsén. Consultado el 12 de marzo de 2023
- ↑ Golordisen. Consultado el 13 de marzo de 2023.
- ↑ Frank DE, Schnell FJ, Akana C, El-Husayni SH, Desjardins CA, Morgan J, Charleston JS, et al. SKIP-NMD Study Group. Increased dystrophin production with golodirsen in patients with Duchenne muscular dystrophy. Neurology. 2020;94:e2270–e2282.